Các nhà khoa học Anh đã được phê duyệt để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên sử dụng tế bào gốc phôi (embryonic stem cells: ES) ở châu Âu, với hy vọng có thể tìm ra một điều trị hiệu quả cho bệnh thoái hóa mắt gây mù. Nhóm nghiên cứu tại bệnh viện mắt Moorfield ở London sẽ tiêm tế bào gốc vào mắt của bệnh nhân bị loạn dưỡng điểm vàng Stargardt, một bệnh di truyền gây mù lòa, để kiểm tra sự an toàn của liệu pháp tế bào gốc.

Thử nghiệm được duyệt bởi cơ quan quản lý các sản phẩm chăm sóc sức khỏe và y tế của Vương quốc Anh (MHRA) và các nhà nghiên cứu sẽ bắt đầu quá trình chọn 12 bệnh nhân bị loạn dưỡng điểm vàng Stargardt để tham gia vào nghiên cứu. Các bệnh nhân sẽ được tiêm từ 50.000 đến 200.000 tế bào phía sau võng mạc.

Các nhà nghiên cứu hy vọng việc điều trị sẽ ngăn chặn hoặc thậm chí đảo ngược sự tiến triển của bệnh. Giáo sư James Bainbridge, một bác sĩ phẫu thuật võng mạc tại bệnh viện mắt Moorfield, trưởng nhóm của thử nghiệm, cho biết: "Điều này còn hơn cả thực tế là nó sẽ chống lại sự mất thị lực". Ông nói thêm rằng nếu thử nghiệm thành công, phương pháp điều trị này có thể thường được sử dụng trong vòng năm năm tới.

“Có một tiềm năng thực sự mà những người bị mù do các rối loạn của võng mạc, bao gồm cả bệnh Stargardt và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi, có thể có lợi trong tương lai từ ghép tế bào võng mạc ", Giáo sư Bainbridge nói.

Loạn dưỡng điểm vàng Stargardt là một bệnh di truyền gây ra sự thoái hóa của các tế bào tiếp nhận ánh sáng trong võng mạc của mắt, và các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (retinal pigment epithelial: RPE) nằm bên dưới và nâng đỡ võng mạc. Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 5.000 người ở Anh, và thường được chẩn đoán ở những bệnh nhân từ 10 đến 20 tuổi.

Nghiên cứu sẽ sử dụng các tế bào ES của người để tạo ra các tế bào RPE khỏe mạnh trong phòng thí nghiệm để tiêm vào mắt. Công nghệ này được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Advanced Cell Technology (ACT), hiện đang tham gia vào thử nghiệm lâm sàng của Anh và tiến hành một thử nghiệm tương tự tại Hoa Kỳ.

Chris Mason, giáo sư ngành Y học Phục hồi (Regenerative Medicine) tại Đại học London, cho biết: "ACT, một công ty hàng đầu của Mỹ, bằng cách thực hiện thử nghiệm lâm sàng quan trọng này ở London, đã xác nhận vị thế đi đầu của Vương quốc Anh về các liệu pháp tế bào gốc. Đây là ứng dụng đầu tiên của một liệu pháp dựa trên tế bào phôi gốc cấy vào mắt".

Tiềm năng của các tế bào ES để giúp tái tạo mô bị tổn thương từ lâu đã được công nhận, và đã trở thành mục tiêu chính của y học phục hồi kể từ khi phương pháp phát triển các tế bào này trong phòng thí nghiệm được thành lập cách đây hơn một thập kỷ. Tuy nhiên, việc sử dụng các tế bào ES đặt ra những vấn đề đạo đức vì việc tạo ra chúng liên quan đến việc hủy phôi người. Thử nghiệm của Vương quốc Anh là một trong những thử nghiệm đầu tiên đưa nghiên cứu ES vào thử nghiệm lâm sàng.

Nguồn: http://www.bionews.org.uk/page_107183.asp

Người dịch: Phạm Quốc Bình